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近日，两次撤回 IPO 计划的阿尔茨海默症药物开发商 Alzheon 获得了美国国立卫生研究院（NIH）国家老龄化研究所为期 5 年总额为 4700 万美元的资助，以支持该公司正在研发的阿尔茨海默症药物 ALZ-801 的 III 期临床试验。这笔资金是 Alzheon 及其药物 ALZ-801 的“新希望”。
ALZ-801 是一种针对淀粉样蛋白聚集和神经毒性的口服小分子抑制剂，可通过阻断淀粉样蛋白前体物质的形成，从而阻止淀粉样蛋白斑块的产生。淀粉样蛋白会在疗阿尔茨海默症患者的大脑中形成斑块，是疾病恶化的重要标志。ALZ-801 治疗阿尔茨海默症的原理与之前几款在后期临床测试中失败的药物相同，目标都是抑制或清除蛋白质斑块。
受周围多余 ALZ-801 分子云的影响，Aβ42 淀粉样单体的形状阻止了低聚物的形成（来源：Alzheon 公司官网）， Alzheon 所研发的药物是高牛磺酸（tramiprosate）的前药，可以在体内转化为活性药物高牛磺酸。而高牛磺酸最初是由一家加拿大生物技术公司 Neurochem 开发并用于阿尔茨海默症治疗测试，但在 III 期临床试验中失败了，因此被搁置多年。 Alzheon 公司认为这家加拿大公司在进行试验研究时并未考虑到 ApoE4 易感基因的影响因素，而 ApoE4 易感基因是阿尔兹海默症的一个主要遗传风险因素。所以在 Alzheon 的研究中增加了携带该基因和未携带该基因的对照组试验，发现在具有两个载脂蛋白ε4 等位基因 ApoE4/4 的患者中出现了 “有希望的临床信号” 。该公司表示，这种精确医学方法增加了该试验成功的机会，并且基于当前阿尔茨海默症研究领域的最新进展，ALZ-801 具有“涅槃重生” 的潜力。 Alzheon CEO 马丁 · 托拉尔（Martin Tolar）说：“ALZ-801 很可能成为第一种安全且口服的阿尔茨海默症药物，既可治疗又可预防。”“口服药物改变了游戏规则。我们考虑过注射疗法，但每次需要输液几个小时，每个月需要输液一到两次。这很不方便，并且通常会有副作用。” Alzheon 是一家美国临床阶段生物制药公司，成立于 2013 年。其主要业务为开发治疗阿尔茨海默症及其他神经疾病的药物。多年来，Alzheon 一直试图上市，但始终未成功。2018 年，该公司首次申请上市，希望募资 8000 万美元，但随后撤回了申请。紧接着 2018 年年末，该公司再次申请上市，募资金额目标降低了一半，希望募资 4000 万美元。但在 2019 年年初，该公司又撤回了申请。两次申请上市，两次撤回，Alzheon 的上市之路似乎并不顺利。而现在获得了 NIH 资助后，Alzheon 计划在 2021 年第一季度开始对 ALZ-801 进行 III 期临床试验，预计将在 2021 年中之前发布一次研究结果。 马丁 · 托拉尔表示，与 Biogen（渤健）和其他花费数十亿美元研发阿尔兹海默症药物的大型公司相比，该研究规模“相当小”。 对于 ALZ-801 的研发机制和预期效果，倍而达药业生物药开发高级总监赵永浩博士对生辉表示：“这款药的研发机制还是靶向 Aβ，通过阻止毒性 Aβ 聚体的聚集，减少 Aβ淀粉样蛋白斑块，从而治疗阿尔兹海默症。其原理和渤健治疗阿尔兹海默症的抗体药物Aducanumab 类似。”
赵永浩说：“作为小分子口服药物，ALZ-801 会比 Aducanumab 有更好的血脑屏障通过率。另外，这款药在临床设计方面人群更加细分，选取了 APOE4/4 双拷贝的早期 AD 患者，临床成功可能性大大提高。希望这款药透过血脑屏障的优势能够转化为临床获益，证明 Aβ 假说。”
参考：https://xconomy.com/boston/2020/08/20/alzheon-lands-47m-to-take-another-shot-at-a-pivotal-alzheimers-test/https://www.fiercebiotech.com/biotech/no-ipo-no-problem-alzheon-bags-47m-nih-grant-to-bankroll-alzheimer-s-trial
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